机译:P20晚期单次静脉注射rAAV可在Canavan小鼠中实现有效且持续的CNS基因治疗
机译:作为P20晚期的单一静脉内RaAV注射率在Canavan小鼠中实现了有效和持续的CNS基因治疗
机译:通过鞘内注射rAAV进行的广泛脊髓转导为肌萎缩性侧索硬化症提供有效的RNAi治疗
机译:通过用双突变二氢酚酸还原酶 - 胞苷脱氨酶基因转导入高剂量化疗,进入小鼠骨髓细胞
机译:脉络膜新生血管(CNV)和年龄相关性黄斑变性(AMD)基因治疗的模型。
机译:通过鞘内注射rAAV进行的广泛脊髓转导为肌萎缩性侧索硬化症提供有效的RNAi治疗
机译:单次静脉注射raaV注射至p20晚期,可在canavan小鼠中实现有效且持续的CNs基因治疗