NOTCH1在急性T淋巴细胞白血病中的作用及研究进展

摘要

急性T淋巴细胞白血病（T-ALL）是一组异质性极强的血液系统恶性肿瘤，在儿童和成人ALL中分别占10%~15%和20%~25%[1]。成人T-ALL由于原发化疗耐药以及早期复发等原因致预后不良，5年无事件生存（EFS）率仅为20%~50%[1]。目前对T-ALL发病机制的相关研究还很欠缺，同时缺少大样本的临床试验，缺乏有效的靶向药物和免疫治疗策略，导致T-ALL的基础和临床研究进展受限。值得注意的是，在60%以上的T-ALL患者中鉴定出NOTCH1基因功能获得性突变，导致非配体依赖性和持续激活的NOTCH1受体信号转导，为T-ALL的治疗干预提供了新思路[2]。迄今为止，NOTCH1是T-ALL基础研究中最为热门的癌基因之一。本文将重点对NOTCH1在T-ALL发病中的作用和最新研究进展作一综述，并对新型NOTCH1靶向治疗在临床上的应用前景进行了展望。