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Implementing Efficient Peptoid‐Mediated Delivery of RNA‐Based Therapeutics to the Vocal Folds

机译:实施有效的类肽介导的基于RNA的治疗药物向声带的传递。

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摘要

We hypothesize that Smad3 is a master regulator of fibrosis in the vocal folds (VFs) and RNA‐based therapeutics targeting Smad3 hold therapeutic promise. Delivery remains challenging. We previously described a novel synthetic peptoid oligomer, lipitoid , complexed with siRNA to improve stability and cellular uptake. An advantage of these peptoids, however, is tremendous structural and chemical malleability to optimize transfection efficiency. Modifications of were assayed to optimize siRNA‐mediated alteration of gene expression.
机译:我们假设Smad3是声带纤维化的主要调节剂,针对Smad3的基于RNA的治疗方法具有治疗前景。交付仍然具有挑战性。我们先前描述了一种新型合成类肽寡聚体lipitoid,与siRNA复合以提高稳定性和细胞摄取。然而,这些类肽的优点是极大的结构和化学延展性,以优化转染效率。分析了其修饰以优化siRNA介导的基因表达改变。

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