机译:系统性rAAV9-hNAGLU递送治疗黏多糖贮积症IIIB的可行性和安全性:灵长类动物的毒理学生物分布和免疫学评估
机译:符合GLP的毒理学和生物分布研究:用于治疗粘多糖贮积症IIIB的rAAV9载体的系统递送
机译:近乎完全纠正了IV rav9-HNAGLU基因递送后MPS IIIB小鼠功能益处的深刻代谢障碍
机译:非人印象中Friedreich Ataxia相关心肌病的基因治疗的可行性:递送途径评价,生物分布和表达后AAVRH.10.FXN管理
机译:GLP安全评估研究中的MINIPIGS作为毒理学模型
机译:公路系统安全评估:资金分配的一般分析和水平曲线碰撞问题的专门研究。
机译:符合GLP的毒理学和生物分布研究:用于治疗粘多糖贮积症IIIB的rAAV9载体的系统递送
机译:78.一种可培养的GLP毒理学和生物分布研究评估Systemic Raav9-HNAGLU基因递送,用于治疗MPS IIIB:基因型和性别特异性剂量限制雄性野生型C57BL / 6小鼠的急性肝毒性