亨廷顿病的治疗迎来曙光

摘要

cqvip:自噬小体连接化合物介导的自噬途径为其他无法通过泛素-蛋白酶体系统降解的致病分子提供潜在的清除策略。亨廷顿病(HD)为四大神经退行性疾病之一,其临床表现为舞蹈样动作、认知障碍、精神失常等症状。致病基因HTT(Huntingtin)产生突变型亨廷顿蛋白(mHTT)并在细胞内聚集,从而影响神经细胞的功能并引起其死亡。然而mHTT的生化活性尚未明确,无法依靠传统阻断剂抑制mHTT的活性。特异性降解mHTT成为干预或治疗亨廷顿病的主要策略。