CRISPR/Cas9的发展及在基因组编辑中的应用

摘要

cqvip:CRISPR/Cas9系统为研究基因的功能和疾病的发生提供了一种简单有效的基因操作工具。CRISPR/Cas9由一个非特异性的Cas9核酸酶和一组可编辑的序列特异性CRISPR-RNA(crRNA)组成,而crRNA能够指导Cas9蛋白在靶位点使DNA产生双键断裂从而线性化DNA。随后胞内的DNA修复过程导致了靶向位点DNA的插入,删除和替代。CRISPR/Cas9介导的DNA线性化的特异性受到crRNA序列配对和靶向位点上游PAM区的影响。本文将介绍CRISPR/Cas9在基因组编辑中的机制及未来在基因编辑和临床治疗中的应用。