重组腺相关病毒载体的泛素化机制及其应用

摘要

重组腺相关病毒(rAAV)载体是基因治疗临床应用载体之一,但目前rAAV基因药物的临床疗效还不甚理想,提高载体的转导效率是rAAV基因药物研发的主攻方向之一。近来研究发现,泛素-蛋白酶体系统在rAAV载体的胞内传递过程中具有非常重要的作用,调控该过程可显著提高rAAV载体在多种细胞和组织中的基因转导效率。