腺病毒相关病毒载体及基因治疗的研究进展

摘要

自1990年首例ADA缺乏症患者施行基因治疗成功以来,该领域的基础和临床实验研究发展十分迅速。基因治疗的主要目的是将外源基因有效地导入宿主细胞内,并使之稳定表达,以达到治疗人类疾病的目的。 为了方便和有效地将此项技术应用于临床治疗,动物病毒载体介导外源基因的转移是目前应用的主要技术。早期研究和使用较多的是逆转录病毒载体。目前由于其存在着只能感染分裂复制期靶细胞;病毒滴度相对较低以及可能因同源重组产生野生型病毒而引起靶细胞恶性转化的潜在性等缺点,其应用相对受到限制。近年来,应用腺病毒(AV)或腺病毒相关病毒(AAV)作为载体的研究不断增加。