儿童肝母细胞瘤多学科协作模式下的治疗效果及临床成本

摘要

目的:总结并分析儿童肝母细胞瘤(hepatoblastoma,HB)在多学科协作模式(multi-disciplinary team,MDT)下的治疗过程、长期疗效及临床经济支出情况,为合理选择诊治方式提供依据.方法:收集2014年1月至2019年2月在北京大学第一医院儿科血液肿瘤病房完成全部诊治疗程的13例儿童肝母细胞瘤的资料,并进行分析,随访至2020年6月30日,男9例,女4例,就诊时中位年龄16个月(2～54个月),2岁以下者占69.23％(9/13).按照北京大学第一医院MDT流程进行诊疗,总结病例特点、诊疗过程和治疗效果,同时对临床经济支出进行分析.结果:初诊按治疗前病变范围(pretreatment extent of disease,PRETEXT)分期,II、M、I期患儿分别为1、9、3例,肿瘤最大径＞10 cm者占76.92％(10/13).所有患儿均行术前新辅助化疗(8例行4周期化疗,6例中途更换化疗方案)、手术治疗及术后化疗,术前除1例甲胎蛋白无明显升高、多发病灶、肿瘤体积减小16％的患儿外,其余12例患儿肿瘤体积均减小50％以上(64％～95％).总住院时间中位数为87 d(68～214 d),总住院费用的中位数为20.0万元(11.5～50.0万元);围手术期中位住院时间7 d(5～17 d),围手术期中位住院费用为2.0万元(1.5～6.0万元),术后并发症发生率7.69％(1/13).术后均按时行下一周期化疗,随访时间16～69个月,患儿全部无肿瘤复发生存.结论:在MDT诊治模式下,治疗无缝衔接,儿童HB的长期预后良好,且总住院费用及时间均在可接受范围内;规范的术前新辅助化疗可使肿瘤显著减小,提高手术切除率,减少术后并发症,缩减总住院时间,可能减少个体总支出费用,并进一步提高长期无病生存率.