人类腺病毒载体介导的人肺囊性纤维化基因治疗的研究展望

摘要

根据人类腺病毒(Ad)载体特性,人肺囊性纤维化(CF)细胞分子生物学进展.及包含正常人肺囊性纤维他穿膜传导调节因子(CFTR)cDNA的复制缺陷型Ad载体(Ad CFTR)介导的CF基因治疗的实验研究进展,主要从安全性和有效性两方面,论述了Ad—CFTR指导的CF临床基因治疗要求与进一步研究策略,痘苗病毒、逆转录病毒和腺病毒载体分别介导的CF基因治疗研究结果表明,正常CFTR基因在呼吸上皮的低水平表达,即可达到治疗目的,从而为治疗CF展示了光明前景。CF基因治疗的人体安全性试验已在美国批准实施,不久将进行有效性试验。