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修饰的人类U1snRNA分子、编码修饰的人类U1snRNA分子的基因、包括该基因的表达载体及其在基因治疗中的用途

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本发明描述了修饰的人类U1snRNA分子，其靶序列位于靶基因的前mRNA的由外显子/内含子连接位点下游的2至50个碱基对构成的区域，其能够恢复治疗感兴趣的含突变的靶基因的正确剪接，该突变引起外显子遗漏并导致遗传疾病。通过关于纠正与外显子遗漏相关联的诸如脊髓型肌萎缩、乙型血友病和囊性纤维化之类的疾病的举例描述了修饰的人类U1snRNA分子。

著录项

公开/公告号CN103314106B

专利类型发明专利
公开/公告日2017-09-12

原文格式PDF
申请/专利权人费拉拉大学;
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申请/专利号CN201180049740.9
发明设计人佛朗哥·帕加尼;米尔科·皮诺蒂;
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申请日2011-10-14
分类号
代理机构上海胜康律师事务所;
代理人李献忠
地址意大利费拉拉
入库时间 2022-08-23 10:00:35

法律信息

法律状态公告日

法律状态信息

法律状态
2017-09-12

授权

授权
2013-10-23

实质审查的生效 IPC(主分类):C12N 15/11 申请日:20111014

实质审查的生效
2013-10-23

实质审查的生效 IPC(主分类):C12N 15/11 申请日:20111014

实质审查的生效
2013-09-18

公开

公开
2013-09-18

公开

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