造血干细胞基因治疗β-珠蛋白异常疾病的研究与展望

摘要

β-珠蛋白异常疾病(β-globin disorders)是由于体内合成β-珠蛋白肽链缺陷,导致溶血性贫血等一系列的症状,严重影响了患者的生活质量.而造血干细胞(hematopoietic stem cells,HSCs)移植是根治此类疾病的唯一方法.现以β-珠蛋白异常疾病为主,阐述近年来依托造血干细胞为主的基因治疗手段的研究进展,并将基因治疗中所使用病毒载体、 基因组编辑技术的优缺点和影响临床应用的要素以及未来的研究趋势综述如下.