阳离子聚合物介导的基因治疗细胞内途径和主要屏障研究进展

摘要

阳离子聚合物作为一种非病毒基因载体,携带目的基因形成聚合复合物,在达到靶器官或靶细胞之前要克服使复合物解离、DNA降解或被清除的各种胞外屏障,到达靶细胞后还要克服胞膜、内涵体/溶酶体、胞浆和核膜等胞内屏障,才能成功转染靶细胞并最终发挥治疗作用.本文对阳离子聚合物介导的基因治疗的细胞内途径、胞内胞外屏障及阳离子聚合物的设计展望等进行综述.