纯大麻二酚用于难治性儿童癫痫病的临床资料更新

摘要

英国GW生物制药公司宣布，更新其纯大麻二酚（pure cannabidiol，Epidiolex）用于难治性儿童癫痫病的临床试验资料。2014年此药已取得美国FDA罕见病药和快通道审批的认可，用于治疗婴儿严重肌阵挛性癫痫（Dravet syndrome）。GW公司进行了随机、安慰剂对照的Ⅱ／Ⅲ期临床试验，迅速完成了30名患者的药代动力学和确定治疗婴儿严重肌阵挛性癫痫有效剂量的研究，已报告了58名患者用药治疗12周的治疗效果。2015年第1季度开始关键性的2个Ⅲ期临床试验，在15个临床点已入选了220名严重肌阵挛性癫痫儿童和青少年，2015年末至少完成其中1个试验。