pegvaliase在Ⅲ期临床试验中明显降低苯丙酮尿症患者血中苯丙氨酸水平

摘要

cqvip:BioMarin公司宣布其pegvaliase治疗苯丙酮尿症的Ⅲ期临床PRISM-2试验达到主终点,血中苯丙氨酸水平较安慰剂组明显降低。Pegvaliase可替代苯丙酮尿症患者缺乏的苯丙氨酸羟化酶,分解血清中苯丙氨酸。此次8周的Ⅲ期临床为双盲、安慰剂对照、随机停药试验,86名患者随机分组,