美国FDA批准Palynziq（pegvaliase-pqpz）用于治疗苯丙酮尿症

摘要

美国FDA于2018年5月24日批准Bio Marin制药公司（Bio Marin Pharmaceutical Inc.）的Palynziq（pegvaliasepqpz）用于成人治疗苯丙酮尿症（phenylketonuria,PKU）。Palynziq是一种新型酶疗药物,适用于那些使用已有治疗药物无法控制病情（血液苯丙氨酸浓度失控）的成年PKU患者。