阵发性睡眠性血红蛋白尿症的生物学及治疗学研究进展

摘要

阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是一种后天获得的克隆性疾病。PNH病人选择糖化磷脂酰肌醇(GPI)锚阴性细胞生长，一方面可能由于GPI-细胞具有内在的生存优势，而更多的人倾向认为是由于附加的环境因素导致GPI-细胞选择性扩增，可能存在与再生障碍性贫血相似的逃避细胞凋亡的机制。在治疗方面，免疫抑制剂(包括环孢菌素A)及细胞因子都已用于临床并已取得了一定疗效，基因治疗也正在进行当中，但真正应用还有待时日。