新药时代骨髓增生异常综合征的治疗研究进展

摘要

骨髓增生异常综合征(MDS)是克隆性造血干细胞疾病,具有向急性髓细胞白血病转化的高风险.既往MDS的治疗以去甲基化药物、造血干细胞移植为主.近年来,随着基因测序的发展,一些针对基因突变的靶向药物在MDS治疗中具有很好的前景.Bcl-2抑制剂venetoclax、免疫检测点阻断剂、Toll样受体抗体tomaralimab、端粒酶抑制剂imetelstat以及转化生长因子-β抑制剂luspatercept、galunisertib的上市,使得MDS的治疗获得突破性的进展.异柠檬酸脱氢酶抑制剂ivosidenib(AG-120)和enasidenib(AG-221)也初现成效.本研究对MDS患者个体化治疗方案进行综述.