Hepatology CommunicationsCRISPR介导的单碱基编辑可高效沉默HBV S基因

摘要

HBV感染是肝硬化和肝细胞癌的主要危险因素之一。聚集的规则间隔短回文重复序列(CRISPR)/CRISPR相关蛋白9(Cas9)已被用于精确编辑HBV基因组,并通过双链断裂(DSB)的非同源末端连接修复清除HBV。然而,CRISPR/Cas9介导的DSB引发宿主基因组的不稳定性,编辑基因组的效率较低,限制了其应用。CRISPR胞苷碱基编辑器(CBE)可以通过产生提前终止密码子来沉默基因。吉林大学第一医院和明尼苏达大学开展的一项联合研究开发了一种CRISPR碱基编辑器来精确编辑HBV基因组内的单核苷酸,从而沉默HBV基因的表达。HBsAg由HBV S基因编码。