RNA干扰及其在基因治疗研究中的应用

摘要

RNAi是1998年由Fire在丽线虫中首次发现并命名的一种转录后基因沉默机制[1 ] 。RNAi在多种生物中,包括植物、真菌、果蝇、线虫、锥虫及哺乳动物中都存在,是生物界一种古老、进化上高度保守的现象。RNAi的重要生物学意义在于它能监控异常的或外源的遗传物质在机体内的水平,从而调控基因的表达,使机体保持基因自稳。RNAi在真核生物中起着遗传监视器的作用。RNAi技术已经成为研究基因功能、新基因筛选、基因治疗和寻找药物靶点的重要工具。在基因治疗领域,RNAi为病毒感染、肿瘤以及其它很多疾病的治疗提供了新的治疗思路,应用前景极为广阔。1　RNAi概述1·1　RNAi特征　自1998年在线虫C .elegans中发现RNAi作用以来,其普遍性得到广大研究人员的广泛认可。RNAi具有抵抗病毒入侵、抑制转座子活动、防止“自私”基因序列的过度增殖等作用,对于生物体的发育和基因调节均有着重要意义。目前认为RNAi具有以下重要特征:⑴RNAi是转录后水平的基因沉默(PTGS)机制,其对染色体DNA序列的复制和转录过程不产生任何影响。⑵RNAi具有高度的特异性,导入细胞的dsRNA只对同源基因的表达产生RNAi作用,无关基...