血友病治疗进展

摘要

血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传出血性疾病,可分为血友病A(HA)和血友病B(HB)两种。前者为凝血因子Ⅷ(FⅧ)缺乏,后者为凝血因子Ⅸ(FⅨ)缺乏[1]。此外血友病C又称遗传性凝血因子缺乏症为凝血因子Ⅺ缺乏的常染色体不全隐性遗传,且出血程度的轻重与FⅪ水平并不完全成正比,是一种罕见遗传病。血友病临床上以出血为主要表现,可发生在患者任何部位,关节、肌肉出血常见,也可表现为颅内、消化道、咽喉部位出血,严重时可危及生命。目前尚无根治性方法,治疗以凝血因子替代治疗为主。凝血因子替代治疗虽能有效控制和预防出血,但由于其半衰期短,患者可能需终身治疗,所以人们渴望寻找一种能更好治疗血友病的方法。现就血友病的前沿治疗及展望作一综述。