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翻译通读药物及其在血友病治疗中的作用

         

摘要

无义突变是人类遗传性疾病的重要病因.翻译通读治疗通过促进阅读框中无义密码子通读而产生全长蛋白质,这为治疗包括血友病在内的多种无义突变引起的遗传性疾病带来了希望.本文将对基因翻译通读治疗药物的作用机制及其在血友病治疗中的作用进行综述.

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