造血干/祖细胞在基因治疗中的应用

摘要

基因治疗进入临床试验后,为了使带有目的基因的细胞在病人体内长期或永久地表达,必须选一种能在体内自我更新和自我维持的永不消亡的细胞,作为目的基因的宿主细胞。本文综述了造血干/祖细胞的特性、体外扩增、定向分化、诱导和造血细胞作为基因导入靶细胞的基因治疗及其临床应用,以及存在的问题、改进措施和应用前景。