腺相关病毒载体在眼病基因治疗中的应用及研究进展

摘要

腺相关病毒(adeno-associated irus, AA)属微小病毒科,目前有11种血清型.AA作为基因转移载体具有安全性好、宿主范围广、免疫原性低和携带的治疗基因长期表达等优势而成为眼病基因治疗研究的热点.影响AA载体在眼部基因转移的因素包括AA载体的血清型、基因转移途径、组织特异性启动子等.以AA为载体的基因转移在视网膜疾病、青光眼、角膜病的基因治疗研究中取得了新的进展.