击败遗传病:他们让患儿再次站立

摘要

美国科学家阿德里安·R·克赖纳和弗兰克·本内特共同研发的基因疗法,可以解决脊髓性肌萎缩症带来的瘫痪,避免早夭。而这也是FDA在这种病症上批准的第一种也是唯一一种药物。因为这项研究,他们获得了2019年科学突破奖生命科学奖。