Shire公司报告velaglucerase alfa治疗1型Gaucher病的第一项Ⅲ期试验阳性结果

摘要

Shire制药公司报告velaglucerase alfa（Ⅰ）三个Ⅲ期试验中第一个试验的阳性结果，（Ⅰ）是公司开发中的用于1型Gaucher病的酶替代疗法。此外公司宣布美国FDA接受（Ⅰ）的治疗方案，同时公司开始进行（Ⅰ）在快速程序下的滚动新药申请（NDA）。