特许药械真实世界研究中外部对照的研究设计要点和统计分析方法

摘要

特许药械由于临床急需的特点而难以设立同期内部对照(IC),其在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区(以下简称乐城先行区)进行的真实世界研究(RWS)常以单臂研究为主,但单臂研究结果解释性有限且不能有效控制偏倚。国际人用药品注册技术协调会(ICH)、美国食品药品监督管理局(FDA)以及我国国家药品监督管理局(NMPA)发布的指导原则中,针对特殊场景均推荐使用外部对照(EC)。本文将以上述国内外指导原则为依据,按照研究设计和统计分析两个阶段,分别介绍针对乐城先行区特许药械RWS场景下EC的研究设计要点和统计分析方法,旨在为开展特许药械相关高质量临床研究、加快国内注册审批提供参考依据。