医疗器械临床试验单组目标值法样本量计算不同方法的比较

摘要

目的:对单组目标值法样本量计算的不同方法进行比较,为实际应用中选择合适的方法提供依据。方法:构建目标值π_(0)和预计值π_(1),以正态近似法(2种)、通用法、反正弦法、确切标准法及确切保守法共6种方法分别计算各自所需的样本量,编程计算相应的最低成功率,并进行计算机模拟获得检验效能。结果:6种方法在π_(0)及π_(1)不接近0或1时表现较为相似,但π_(0)逐渐接近0时,正态近似法B和通用法得到的样本量相对较小,并逐渐损失了检验效能;π_(0)逐渐接近1时,正态近似法B和通用法得到的样本量相对较大,检验效能也比预设值逐渐增高。从检验效能来看,反正弦法的结果与确切标准法接近而显得更为离散,而确切保守法几乎能保证预设的检验效能,但在π_(0)>0.5时,确切保守法所需样本量逐渐多于确切标准法。不同方法对最低成功率的要求总体相似,但存在微小差别。结论:单个率比较的样本量计算方法的选择较为复杂,对检验效能要求比较高时,宜优选确切标准法和确切保守法,其次可考虑反正弦法,而通用法和正态近似法在率偏向两侧时,样本量会过大或过小,应根据实际应用情况具体权衡。