雷帕霉素治疗难治性广泛性慢性移植物抗宿主病

摘要

背景：难治性广泛性慢性移植物抗宿主病是异基因造血干细胞移植晚期的主要并发症，目前一线治疗药物为糖皮质激素，但对于糖皮质激素治疗无效或激素依赖的患者临床上尚缺乏有效且长期使用毒副作用较小的治疗方法。目的：观察雷帕霉素在治疗糖皮质激素无效或激素依赖的难治性广泛性慢性移植物抗宿主病中的临床疗效及毒副作用。方法：从1998年1月至2012年6月在中山大学附属第三医院血液科增加72例接受异基因造血干细胞移植患者中发现5例经糖皮质激素治疗无效或激素依赖的难治性广泛性慢性移植物抗宿主病的患者给予雷帕霉素口服，观察治疗效果及使用过程中出现的毒副作用。结果与结论：使用雷帕霉素后5例患者中1例症状获得完全缓解，3例明显改善，1例病情稳定。服用雷帕霉素最长时间为14个月，中位时间为9．4个月（4—14个月）。随访中位时间为18个月，随访期间5例患者均存活。使用过程中毒副作用轻，1例患者出现高脂血症，1例出现轻度贫血，未出现肝功能损害及高血糖。说明雷帕霉素在糖皮质激素治疗无效或激素依赖的难治性广泛性慢性移植物抗宿主病的治疗上有较好的疗效，且血液学毒性、肝功能损害、高血脂等不良反应较轻，多数患者能耐受。