异基因造血干细胞移植治疗X-连锁肾上腺脑白质营养不良

摘要

背景:X-连锁肾上腺脑白质营养不良一直是国内外遗传界研究的热点,对此病的治疗一直缺乏有效的手段.目的:分析2例异基因造血干细胞移植治疗X-连锁肾上腺脑白质营养不良的疗效和并发症.方法:对华中科技大学同济医学院附属同济医院2例进行异基因造血干细胞移植的X-连锁肾上腺脑白质营养不良患儿进行综合分析及基因检测,观察移植成功情况及移植后并发症的发生.结果与结论:2例均为儿童脑型X-连锁肾上腺脑白质营养不良.1例异基因造血干细胞移植成功,但发生严重的移植相关并发症,另1例移植失败.异基因造血干细胞移植是目前治疗早期儿童脑型X-连锁肾上腺脑白质营养不良的有效方法,但最终的疗效受移植是否成功及移植后并发症等因素的影响,且异基因造血干细胞移植的疗效尚需要长期的观察.