儿童肝母细胞瘤74例随访研究

摘要

目的总结在规范化诊断与治疗方案下儿童肝母细胞瘤（HB）的疗效,分析预后相关因素。方法病例观察性研究,选自2000年6月到2015年6月上海交通大学附属上海儿童医学中心收治的84例HB患儿,借鉴国际方案制定和采用外科手术、内科化疗的儿童HB诊断与治疗方案,符合入组标准的连续病例进入统计分析。单因素分析采用Log-rank检验,多因素预后分析采用COX回归模型。回顾性分析其临床特征、远期预后和预后相关因素,并与国外美国儿童肿瘤协会和国际儿童肿瘤协会肝肿瘤研究组HB治疗方案进行比较。分为低危、高危组,低危组先手术、后化疗;高危组先活检、确诊后化疗、肿瘤缩小后再手术、再化疗。手术完全切除影像学提示无残留病灶且甲胎蛋白（AFP）恢复正常定义为完全缓解。结果剔除≤3个疗程后好转但家长放弃治疗10例,共74例纳入统计分析。男45例,女29例,中位年龄1.7岁（0.2~14.8岁）。截至2016年8月30日,中位随访24.2（4.1~135.3）个月。末次随访完全缓解59例（80%）。5年总生存率（OS）和无事件生存率（EFS）分别为90%（68/74）和72%（58/74）。AFP在中位5个疗程、术后中位2个疗程后恢复正常。单因素预后分析,低危组5年OS和EFS均为100%（18/18）,高危组分别为88%（50/56）和68%（40/56）。全组伴或不伴肝外转移者5年OS分别为75%（15/19）和95%（53/55）（P=0.016）。肿瘤完整切除术后3个疗程后AFP恢复正常与否,其5年OS分别为100%（43/43）和81%（22/26）（P=0.011）。结论诊断治疗方案及预后与国外HB方案有可比性,具有临床应用合理性。分期、远程转移、病理分型是预后相关因素外,肿瘤切除术后3个疗程后AFP恢复正常与否对预后有影响。