小剂量托珠单抗联合糖皮质激素治疗极晚发型重症肌无力的疗效观察

摘要

目的观察小剂量托珠单抗联合糖皮质激素(简称激素)治疗极晚发型重症肌无力(very-late-onset myasthenia gravis,VLOMG)患者的疗效及安全性。方法收集2020年9月至2021年9月作者单位收治的VLOMG患者6例,其中男2例、女4例,平均年龄(74.1±4.5)岁,病程0.5~38个月,中位数13个月。给予患者甲基泼尼松龙冲击联合托珠单抗治疗,托珠单抗治疗方案为按体重4 mg/kg静脉注射,每隔4周1次,连续3次。于治疗前及治疗后1、2、3个月对患者进行美国重症肌无力协会(Myasthenia Gravis Foundation of America,MGFA)定量评分(quantitative myasthenia gravis scale,QMGS)、重症肌无力日常活动评分(myasthenia gravis-activity of daily living,MG-ADL),同时检测患者血常规、肝肾功能情况,并记录患者不良反应。结果与治疗前比较,治疗3个月时患者QMGS评分和MG-ADL评分均降低[(4.5±2.5)分比(13.8±5.5)分,t=4.33,P=0.007;(1.3±1.4)分比(8.0±4.4)分,t=4.10,P=0.009]。治疗过程中除1例患者因皮肤感染延迟用药1个月外,其他患者未诉特殊不适。结论小剂量托珠单抗联合激素治疗VLOMG可显著缓解MG症状,且无明显的不良反应,提示托珠单抗可能在治疗VLOMG中具有治疗潜能,但其确切疗效及安全性尚需进一步证实。