存在共同终点的优效性临床试验样本量问题探讨

摘要

目的 探讨当优效性临床试验存在多个共同终点时,各终点分别计算样本量取最大值的样本量计算方法的合理性.方法 运用蒙特卡洛模拟的方法,验证实践中常用的多个主要终点分别计算取最大值的样本量计算方法的合理性；并进一步探讨主要终点间相关性与检验效能之间的关系.结果 当多个终点分别计算的样本量相等时,分别计算取最大值的方法不能达到预期的检验效能(80％)；当相关系数小于0时,检验效能在60％左右波动；大于0时,随着相关系数的增加,检验效能逐渐增大.结论 当多个主要终点算得样本量相当时,取最大值的样本量计算方法并不适用于优效性临床试验；当多个主要终点算得的样本量差距较大时,可以达到试验所需的检验效能.因此,运用时需要考虑其适用条件.