儿童颅外恶性生殖细胞瘤单中心诊治经验总结

摘要

目的 总结儿童颅外恶性生殖细胞瘤(MGCT)的临床特征、治疗效果及预后相关因素,以提高对本病的认识.方法 回顾性分析2008年1月至2018年12月在首都医科大学附属北京儿童医院血液肿瘤中心诊断并治疗的MGCT患儿的临床资料及治疗效果,分析影响其预后的危险因素.结果 共收集35例患儿,其中女19例,男16例;中位发病年龄71个月,3岁以内起病占42.4％(14/33例),6岁以上起病占39.3％(13/33例).原发瘤灶位于性腺9例(卵巢6例,睾丸3例),性腺外26例(盆腹腔8例,纵隔8例,骶尾部10例);Ⅱ期5例,Ⅲ期16例,Ⅳ期14例;中危11例,高危24例.随访时间(25.43±4.82)个月,患儿均予手术联合化疗的规范化治疗,2年总体生存(OS)率及无事件生存(EFS)率分别为87.4％及67.1％.Ⅱ期和Ⅲ期患儿的2年OS率及EFS率(分别为93.8％和80.4％)均显著高于Ⅳ期患儿(分别为66.7％和45.1％),差异均有统计学意义(x2 =0.649、0.739,P=0.021、0.037);病初即伴远处转移的患儿其2年EFS率为43.8％,无转移组患儿为86.9％,2组间差异有统计学意义(x2=0.694,P=0.028).病初完整切除瘤灶的中危及高危患儿完全缓解(CR)率分别为100.0％(8/8例)和71.4％(5/7例);穿刺确诊后辅以化疗2～4个疗程后完全切除瘤灶者,持续CR率为72.7％(8/11例);40.0％不全切除的患儿出现肿瘤进展(2/5例).发生事件的8例患儿病初甲胎蛋白(AFP)均下降缓慢,且在进展时均伴AFP明显升高.结论 儿童MGCT多于3岁前或6岁后起病,经过规范化的手术联合化疗,总体预后较好;手术切除不完整、治疗过程中AFP下降缓慢是预后不良的因素,肿瘤进展患儿可通过增加化疗疗程、二次手术、自体干细胞移植等手段提高疗效、改善预后.