siRNA作为小分子药物的研究现状

摘要

RNA干扰（RNAi）主要通过长度只有21～22个核苷酸的小分子干扰RNA（siRNA）与含其互补序列的基因相结合，并抑制该基因的表达，将设计过的siRNA双链作为药物，通过病毒载体表达siRNA前导序列，经细胞间的传递到达药物作用部位，从而达到基因治疗的目的．对以siRNA小分子为基础的药物研贫进展及其应用的潜在障碍进行了综述．