基因治疗的基本原理和远景展望（上）

摘要

基因治疗，即用正常基因代替遗传缺陷基因，或关闭、抑制异常表达的基因，是治疗致死性遗传性疾病、癌症、艾滋病和其它后天获得性基因缺陷疾病的一种新方法。遗传性疾病是由生殖细胞异常引起的，包括癌症、艾滋病等在内的后天性疾病是由体细胞异常引起的，因而基因治疗主要包括生殖细胞基因治疗和体细胞基因治疗。生殖细胞基因治疗是将正常基因插入到生殖细胞（如精子、卵子或单细胞胚胎）中，而体细胞基因治疗是将正常基因插入到目