沙利度胺治疗β地中海贫血的临床观察与基因多态性对其疗效的影响

目录

声明

引言

第一部分 沙利度胺治疗β地中海贫血的临床观察

1 材料与方法

1.1研究对象

1.2 实验试剂、药物与仪器

1.3 试验方法

1.4 统计方法

2 结果

2.1 一般资料

2.2 总体疗效

2.3 短期随访疗效情况

2.4 长期随访疗效情况

2.5 剂量调整对Hb的影响

2.6 停药对Hb的影响

2.7 药物反应的预测因素

2.8 药物安全性

3 讨论

第二部分 中国南方β地中海贫血患者HBG2、BCL11A和HBS1L-MYB多态性与沙利度胺反应的关系

1 材料与方法

1.1 研究对象

1.2实验试剂、药物与仪器

1.3 治疗方法及疗程

1.4 疗效判定及队列设计

1.5 实验方法

1.6 统计学方法

2 结果

2.1 基本资料

2.2 患者地贫基因型分布

2.3 8个SNPs的等位基因分布和基因型频率

2.4 8个SNPs次要等位基因对血液学的影响

2.5 4个贡献SNPs的累积效应

3 讨论

结论

参考文献

附录

缩略词表

综述：沙利度胺治疗β地中海贫血研究进展

致谢

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