儿童扩张型心肌病临床预后分析及卡维地洛治疗研究

摘要

目的:了解小儿心肌病的流行病学特征、临床特点、治疗及预后。
　　 方法：对2001年1月至2011年1月在上海儿童医学中心心内科诊治的心肌病病历及随访资料进行整理分析。
　　 结果：
　　 1.共收集病历360例，男性216例，女性144例（男:女=1.5:1）。扩张型心肌病（DCM）191例（53.1％），肥厚型心肌病（HCM）85例（23.6％），限制型心肌病（RCM）18例（5.0％），未分类型心肌病（UCM）65例（18.1％），致心律失常型右室型心肌病（ARVC）1例（0.3％）；
　　 2.获得随访282例，死亡101例（101/282，35.8％）。 2001年-2006年55例获得随访，死亡28例（28/55，50.9％），其中DCM、HCM分别获得随访28例、15例，死亡分别为18例（18/28,64.3％）、2例（2/15,15.4％）；2007年-2011年获得随访227例，死亡73例（32.2％），其中DCM、HCM分别获得随访123例、47例，死亡分别为52例（52/123,42.3％）、10例（10/47,27.0％）。不同年份分段DCM病死率有显著差异（p=0.03），HCM病死率无差异；
　　 3. 所有患儿平均初诊年龄45.26±2.78月。DCM≤1岁患儿75例（75/151,49.7％），死亡37例（37/75,49.3％），＞1岁76例，死亡33例（33/76,33.4％）（p=0.46）；HCM≤1岁患儿21例（21/62,33.9％），死亡8例（8/21,38.1％），＞1岁41例（41/62,66.1％），死亡4例（4/41,9.8％）（p=0.008）；
　　 4. DCM平均左心室射血分数（LVEF）（32.9±0.69）％， HCM平均LVEF（79.04±2.70）％。RCM平均LVEF（63.74±2.3）％，死亡5例（31.3％）。UCM主要是心肌致密化不全病例，平均LVEF（44.88±1.97）％，死亡12例（21.8％）。ARVC仅1例，失访。
　　 结论：
　　 1.儿童心肌病中DCM最常见，≤1岁发病率最高；
　　 2.DCM病死率近5年较01-06年明显下降；
　　 3.HCM＞1岁患儿发病率高，发病年龄≤1岁病死率高。
　　 第二章扩张型心肌病临床特征及预后分析
　　 目的：了解儿童扩张型心肌病临床特点、生存率及死亡相关因素等。
　　 方法：对2006年-2011年115例上海儿童医学中心心内科诊治的心肌病病例资料及后期随访资料进行整理分析，电话或信件随访。同时回顾性比较DCM常规治疗方法和在常规治疗方法基础上加用卡维地洛治疗的临床转归情况。
　　 结果：
　　 1.共收集115例患者，男70例（61％），女45例（39％），起病年龄1月~180月，平均37.61±4.84 月；
　　 2.起病≤1y者占54％(62/115)，初诊心功能Ⅲ～Ⅳ级者62.5％(72/115)；
　　 3.LVEF、LVFS在心功能Ⅰ~Ⅱ级组（33.0±7.9％、16.1±4.4％）明显高于Ⅲ~Ⅳ级组（29.2±7.5％、13.6±3.8％）(p＜0.05)；
　　 4.起病年龄≤1y、1~10y、≥10y患者三组病例经体表面积标准化的LAD、LVDD、LVDS逐渐减小（p＜0.01）；
　　 5.Ⅲ~Ⅳ级组cTnI、CK、CK-MB值均明显高于心功能Ⅰ~Ⅱ级组p＜0.05)；
　　 6.单因素分析显示确诊时心功能级数（p＜0.01）、LVEF（p＜0.05)）、LVFS（p＜0.05）、多源室早（p＜0.01），血清学指标BNP（p＜0.01）是DCM死亡相关因素；多因素分析中诊断时心功能、BNP是发生死亡和心脏移植事件的独立预测因子；
　　 7. DCM卡维地洛治疗组病死率明显低于常规治疗组（p＜0.05)）；
　　 8. 初诊年龄＜1岁患儿1~5年生存率明显高于＞1岁患者，初诊时心功能Ⅰ~Ⅱ级患者1~5年生存率较心功能Ⅲ~Ⅳ级患者明显增高。
　　 结论:
　　 1.儿童DCM确诊时≤1岁患儿最多，多为心功能Ⅲ~Ⅳ级，多伴有各种心律失常，初诊年龄及心功能级别对患儿预后有明显影响；
　　 2.DCM患儿初诊心功能评估、超声心动图心功能参数、多源室早以及血清BNP可作为预测病情指标；
　　 3.卡维地洛可减低DCM患儿病死率。
　　 第三章卡维地洛用于DCM治疗有效性的研究
　　 背景、目的:卡维地洛应用于成人心衰治疗在多个多中心研究中已经证实是有效的，少数儿童DCM临床试验及本文第二部分亦表明卡维地洛可降低患儿病死率。本部分通过前瞻性观察DCM卡维地洛治疗组与常规治疗组预后情况，详细评估常见检测指标变化，确定卡维地洛治疗儿童DCM的有效性及安全性。
　　 方法:随机将就诊病例分为卡维地洛组和常规治疗组，多指标监测患儿病情变化，评估患儿临床预后，比较两组治疗前后及两组间各指标变化情况。
　　 结果:
　　 1.共49例参与试验，试验组29例（男16例，女13例，平均年龄62.2±57.2m），对照组20例（男8例，女12例，平均年龄32.4±48.1m）；
　　 2.随访6个月后，试验组病情好转率明显高于对照组（p＜0.01）；
　　 3.试验组治疗前后LAD、LVDS、LVEF、LVFS、三尖瓣E峰流速、QTc间期、BNP有统计学差异，对照组LAD、LVDS、LVEF、LVFS、SV、二尖瓣E/A、BNP治疗前后有明显差异，两组间治疗前后二尖瓣E峰峰值流速、QTc间期、BNP差值变化有统计差异。
　　 结论:
　　 1.卡维地洛对儿童扩张性心肌病有一定的疗效；
　　 2.应用卡维地洛治疗儿童扩张性心肌病，是否能确实降低死亡率和恶化率，提高好转率，尚需进一步扩大样本、增加随访时间，以给出客观、明确的结论。
　　 总结
　　 1.儿童心肌病中DCM最常见，HCM次之；DCM≤1岁发病率最高； HCM＞1岁患儿发病率高，发病年龄≤1岁病死率高；
　　 2.DCM病死率近5年较01-06年明显下降；
　　 3.DCM患儿初诊心功能评估、超声心动图心功能参数、多源室早以及血清BNP可作为预测病情指标；
　　 4.卡维地洛对儿童扩张性心肌病有一定的疗效；
　　 5.应用卡维地洛治疗儿童扩张性心肌病，是否能确实降低死亡率和恶化率，提高好转率，尚需进一步扩大样本、增加随访时间，以给出客观、明确的结论。

目录

绪论

第一章 儿童心肌病诊断治疗十年回顾

第二章 扩张型心肌病临床特征及生存率研究

第三章 卡维地洛用于DCM治疗有效性的研究

参考文献

致谢

综述:儿童扩张型心肌病发病机制及治疗研究新进展

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