临床试验中区间检验的样本量与检验效能估计

摘要

该课题在对区间检验的定义以及其与传统显著性检验的区别与联系进行归纳总结的基础上,通过Monte Carlo抽样模拟试验对多中心临床试验中区间检验的样本量与检验效能进行了初步研究;模拟验证区间检验中β的单、双侧取值;不同方法估计不同参数组合下等效性检验的样本量与检验效能以及同一种设计类型、不同参数组合下三种区间检验(非劣效/等效/优效)的样本量与检验效能之间的大小关系;建立线性模型,初步估计多中心临床试验中中心效应与基线值效应对于样本量与检验效能的影响;初步估计中心数目的多少与样本量与检验效能的关系.所有的模拟程序均在SAS里编写.该课题的创新点在于;一是对于区间检验与传统显著性检验中α与β的确定与含义做了具体阐述,并利用Monte Carlo模拟试验初步对区间检验中β的单、双侧取值作了验证并给出了较为合理的解释;二是通过建立线性模型,对多中心临床试验中的中心效应、中心数目以及基线效应对于样本量与检验效能的影响作了初步估计.临床试验中样本量的估计是一个重要而又不能回避的问题.该研究对影响区间检验的样本量与检验效能的一些因素作了初步探讨,以期能够为临床工作者提供一些参考.此外,该研究提供了部分样本含量估计表,可供实际工作者查阅.

目录

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缩略语表

前言和文献回顾

1前言

1.1研究背景

1.2内容提要

2文献回顾

2.1“区间假设检验”的来源及其含义

2.2区间检验的发展简史

2.3等效性检验的分类

2.4等效性准则

2.5研究设计方案

2.6统计分析方法

2.7等效性检验样本量与检验效能的估算方法

2.8临床实验中的中心效应与基线值效应

正 文

1区间检验中的β单、双侧取值问题

1.1区间检验中α、β的确定及其含义

1.2模拟验证区间检验中β的单双侧取值

2区间检验的样本量与检验效能估计

2.1不同方法估算等效性检验样本量与检验效能

2.2非劣效/等效/优效检验的样本量估计

3多中心临床试验中中心效应与基线效应对样本量与检验效能的影响

3.1中心效应对样本量与检验效能的影响

3.2基线效应对样本量与检验效能的影响

小结

参考文献

致谢