欧洲五维健康量表EQ--5D--3L与EQ--5D--5L的比较研究——基于痤疮患者

摘要

卫生经济学评价作为卫生经济学的一种重要方法或研究工具，能够在有限的预算前提下，合理、有效地配置医疗卫生资源以满足国民对健康的需求。卫生经济学评价包含四种评价方法，分别为成本效益分析、成本效果分析、成本效用分析和最小成本分析。和其他三种方法相比，成本效用分析综合考虑了生命数量和质量的结果，充分评估患者客观的健康改善以及主观感受，已逐渐成为卫生经济学评价的首选方法，其结果指标是质量调整生命年(QALY)，而计算质量调整生命年(QALY)需要获得生命质量权重，即效用值（健康效用值）的测量。
　　健康效用值的测量方法主要包括直接测量和间接测量两种。直接测量法是指通过直观地的方法使用测量工具获得受试者的效用值。间接测量法主要是采用多属性效用(multi attribute utility,MAU)量表对效用值进行测量。相对于直接测量方法，间接测量更简单方便。目前，国际上通常采用QWB，15D，EQ-5D，HUI，SF-6D和AQoL系列量表，这六种MAU量表来间接测量效用值。其中EQ-5D量表在全球范围内应用最为广泛。EQ-5D量表是由欧洲生命质量小组(EuroQoL Group)于20世纪八十年代研制，由一个五维度自评量表和一个视觉模拟量表组成。五维度自评量表包括行动能力、自我照顾、日常活动、疼痛/不舒服和焦虑/抑郁五个方面。2009年EQ-5D-3L发展为EQ-5D-5L量表，每个维度由原来的3个水平扩充为5个水平。
　　痤疮俗称青春痘，是一种慢性炎症性的，累及毛囊皮脂腺的皮肤病。痤疮易反复发作，除了会引起身体的骚痒、疼痛、以及更严重的全身感染和皮肤癌的发生外，还极易造成皮肤色素沉积或出现瘢痕，影响容貌美观，严重可能会毁容，对患者的精神、心理、情绪都会造成严重影响，从而影响患者的健康相关生命质量。
　　国际上EQ-5D量表在皮肤病的应用较多，且主要集中在银屑病方面的研究;国内对于EQ-5D量表的应用起步较晚，所以目前相关的实证研究不是太多，且主要集中在慢性病的领域，对于痤疮患者的相关研究仍处于空白状态。另外，自5L量表正式出版以来，国际上进行了多项3L与5L量表比较的实证研究，但国内关于此类的研究相对较少，仅4篇相关研究;另外国内外均无基于痤疮患者的3L与5L量表的比较研究。
　　因此，本研究拟用EQ-5D-3L与EQ-5D-5L量表分别测量痤疮患者的健康效用值，从而比较两者之间的差异，填补国内EQ-5D量表应用于痤疮患者与国内外基于痤疮患者3L与5L量表比较的实证研究的空白，并为今后选择更适合的EQ-5D量表进行健康相关生命质量的测量提供相关的依据与参考。
　　研究目的：
　　(1)分别使用EQ-5D-3L与EQ-5D-5L测量痤疮患者的健康效用值。
　　(2)探讨这两种量表在一致性、天花板效应、再分布情况、信息的区分能力、聚合效度与组间效度之间的差异。
　　(3)基于痤疮患者评估及比较EQ-5D-3L与5L两种量表，填补国内外的空白，找出更加符合我国痤疮患者实际状况的EQ-5D测量工具，为今后开展痤疮临床治疗的成本一效用分析提供方法借鉴和基础数据支持以及为EQ-5D量表在国内更好的应用提供一定的依据与参考。
　　研究资料与方法：
　　本研究对2017年03月～2018年03月在山东大学附属齐鲁医院皮肤科初次就诊的门诊痤疮患者进行问卷调查。调查问卷由五部分组成:一是患者的基本情况;二是EQ-5D-3L与5L量表;三是痤疮患者的生命质量量表，如卡迪夫痤疮指数量表和皮肤病通用量表(DLQI);四是痤疮的严重程度分级（该部分由医生填写）;五是测量患者幸福感的量表，世界卫生组织五项身心健康指标(WHO-5)。
　　由专业人员对皮肤科的医生进行相应的指导后，问卷除了第四部分痤疮综合分级系统(GAGS)由医生填写外，其余部分由患者自己填写，并最后交给皮肤科医生检查，尽量保证调查结果的完整性和真实性。每名被调查者在正式填写问卷前，皮肤科医生进行知情告知，让每名被调查者阅读知情同意书，在征得同意情况下，在知情同意书上签字。
　　分析方法主要包括:1、描述性分析（均数、标准差等统计指标）;2、非参数检验（Mann-Whitney U检验、Kruskal-Wallis H检验、Wilcoxon符号秩检验和McNemar检验）;3、3L与5L量表比较分析，包括一致性、天花板效应、再分布情况、信息的区分能力、聚合效度与组间效度。
　　研究结果：
　　本研究共计调查698名在皮肤科门诊就诊的痤疮患者，其中59份问卷因不符合纳入条件或不完全填写，故最终纳入分析的有效问卷639份。样本人群中，平均年龄为22.4±4.3岁;女性比例较高，占到66.7％;从地域分布来看，超过四分之一(29.7％)的被调查者来自农村;样本人群的文化程度总体来说偏高，有超过一半(57.9％)的被调查者的受教育程度是本科及以上，初中及以下的样本人群仅占6.7％;学生超过五分之三。未婚者的比例最高，为87.6％。被调查者的平均病程为1.9±2.9年;从患者严重程度显示来看，轻度患者（Ⅰ级）所占比例最高，占77.3％，被调查者DLQI的得分范围为0～29分，平均分为6.9±5.0分。痤疮患者的卡迪夫痤疮指数得分范围是0-15分，平均分为5.7±2.9分;世界身心健康指数平均得分为15.8分，标准差为4.9分。
　　EQ-5D-3L量表所测639名痤疮患者的平均效用值为0.953±0.082（95％可信区间为0.946～0.959），用EQ-5D-5L量表测量639名痤疮患者的平均效用值为0.957±0.068（95％可信区间为0.952～0.962）。两者之间的组内相关系数为0.735，大于0.7，具有较高的一致性;B-A图显示95％一致性区间(limits of agreement，LOA)为-0.13～0.14。痤疮患者在3L量表和5L量表选择完全健康状态(11111)的比例分别是70.7％和55.1％。5L量表的天花板效应在“焦虑/抑郁”维度降低的最多，降低了20.9％，具有统计学意义(P＜0.001);“疼痛/不舒服”维度的天花板效应也降低的较多(9.9％，P＜0.001)。大部分的痤疮患者在3L与5L量表的各维度上都没有选择严重困难或极其严重困难的水平，只有在“疼痛或不舒服”与“焦虑/抑郁”维度上，有少数患者选择了极其疼痛或焦虑的水平。EQ-5D-3L量表到5L量表再分布后，总体的不一致率为2.3‰其中“焦虑/抑郁”与“疼痛或不舒服”维度不一致率较高，分别是6.9％和4.5％。
　　639名痤疮患者中，由EQ-5D-5L量表获取的各维度的绝对信息Shannon指数(H')均比EQ-5D-3L量表各维度的高。相对信息量Shannon均匀指数(J')方面，“行动能力”与“疼痛或不舒服”维度5L量表略低于3L量表，其余维度均EQ-5D-5L量表略高于3L量表。采用spearman秩相关分析显示，EQ-5D-3L量表所测量患者的健康效用值与皮肤病生活质量指数，卡迪夫痤疮指数，痤疮的严重程度和世界身心健康指数之间的r值分别为-0.351，-0.378，-0.205，0.293，均具有统计学意义(P＜0.001)。EQ-5D-5L量表所测量患者的健康效用值与皮肤病生活质量指数，卡迪夫痤疮指数，痤疮的严重程度和世界身心健康指数之间的r值分别为-0.355、-0.347、-0.186、0.299，也都有统计学意义(P＜0.001)。采用Tobit模型对EQ-5D-3L与5L量表测量的痤疮患者健康效用值进行回归分析，结果表明EQ-5D-3L与EQ-5D-5L量表所测量的痤疮患者效用值在皮肤病生活质量指数，卡迪夫痤疮指数，痤疮的严重程度和世界卫生组织身心健康指数分组下均有统计学意义。
　　研究结论：
　　当EQ-5D量表由原来的三水平扩至五水平后，尽管5L量表仍然存有天花板效应，但明显低于3L量表;EQ-5D-3L与5L量表具有较好的一致性，但两者之间不能相互交换。EQ-5D-5L量表的获取的信息更丰富，区分能力更优;3L量表到5L量表再分布后的不一致率也较低。另外EQ-5D-5L量表的聚合效度与组间效度均优于3L量表。因此，在选择EQ-5D量表进行相关的研究时，应该优先考虑EQ-5D-5L量表。

目录

声明

摘要

1．1 研究背景

1．2 痤疮的介绍

1．2．1 概述

1．2．2 发病机制

1．2．3 流行状况

1．3 国内外的相关研究

1．3．2 EQ-5D-3L与5L量表比较的研究现状

1．4 研究目的

2．1 研究对象

2．2 调查工具

2．2．1 个人基本情况

2．2．2 欧洲五维健康量表(EQ-5D)的效用值积分体系

2．2．3 皮肤病生活质量指数(DLQI)

2．2．4 卡迪夫痤疮指数量表(CADI)

2．2．5 世界卫生组织五项身心健康指标(WHO-5)

2．2．6 痤疮综合分级系统

3．1 文献复习法

3．2 专家咨询法

3．3 现场调查法

3．4 统计方法

3．4．1 组内相关系数

3．4．2 Bland-Altman法

3．4．3 天花板效应

3．4．5 Shannon指数(H’)和Shannon均匀指数(J’)

3．4．6 聚合效度与组间效度

3．5 技术路线

第4章 结果与分析

4．1 社会人口学特征与临床特征

4．2 EQ-5D-3L与5L量表所测健康效用值分析

4．3 EQ-5D-3L与5L量表的天花板效应

4．4 EQ-5D-3L与5L量表的再分布与不一致情况

4．5 EQ-5D-3L与5L量表的信息能力

4．6 EQ-5D-3L与5L量表的一致性检验

4．7 EQ-5D-3L与5L量表的聚合效度

4．8 EQ-5D-3L与5L量表的组间效度

第5章 讨论

5．1 天花板效应

5．2 一致性

5．3 再分布

5．4 信息的区分能力

5．5 聚合效度与组间效度

6．1 结论与建议

6．2 创新性

6．3 局限性

综述

参考文献

附录

致谢

攻读学位期间发表的论文