声明
摘要
中英文缩略表
引言
DMD的突变类型与基因治疗
用于评估DMD基因治疗的患者衍生细胞模型
1 实验材料
1．1 实验仪器
1．2实验材料
1．3实验试剂
1．4试剂的配制
1．5细胞株
1．6质粒
2 实验方法
2．1 常规细胞的培养操作
2．2 DMD基因Exon 50缺失的H1细胞制备
2．3 H1到成肌细胞的诱导分化及DMD基因修饰
3实验结果
3．1 sgRNA活性检测
3．2 DMD基因Exon50缺失H1细胞建模
3．3 H1细胞到成肌细胞的分化鉴定及DMD基因修饰检测
4讨论
4．1 DMD基因Exon50缺失的H1细胞模型构建
4．2 H1细胞向成肌细胞的诱导分化
4．3 Exon50缺失和Exon50-51缺失细胞模型的建立
5结论
参考文献
综述
个人简历及在研期间发表论文
致谢
