儿科用药非临床安全性评价的特殊性和关注要点

摘要

近年来,对于儿科用药潜在毒性的关注越来越多,一些药物在儿童身上会呈现与成人不同的毒性表现.因此,全面而深入地开展非临床阶段儿科用药发育毒性研究就愈显重要.儿科用药非临床安评归根到底是考察儿科用药的非临床发育毒性.儿科用药幼龄动物非临床发育毒性评价中如何选择合适的观察指标也是比较关注的问题。一般指标包括生长发育、摄食量、血液与血清生化、大体观察和镜下观察等;其次，根据药物具体特性，以及前期研究中注意到的特定器官毒性风险，考虑对特定靶器官或系统进行观测，包括中枢神经系统、生殖功能、性发育标志、免疫功能和泌尿、呼吸、心血管、胃肠道或骨骼系统等。尽管目前关于风险评估的儿科临床试验更加普遍，但是早期风险识别中越来越多地推荐或要求开展非临床幼龄动物的安评。当决定开展幼龄动物研究时，最重要的考虑是药物的药理作用、预期的毒性靶器官或系统及对成年动物前期的毒性研究和成人研究的临床经验。相信随着研究者的不断探索和不断实践，我国儿科用药的非临床安全性评价的水平会越来越有所提高。