HLH-2004方案诊治儿童噬血细胞综合征34例临床分析

摘要

目的：探讨HLH-2004方案诊治噬血细胞综合征(HPS)儿童的临床特点、发病原因和治疗效果.方法：回顾性分析2006年7月-2011年12月我院血液科收治的34例HPS患儿临床资料.结果：34例中＜2岁13例,2-6岁16例,＞6岁5例,中位年龄4.1岁.均以发热为首要症状(100％),脾脏肿大28例(82.4％),肝脏肿大23例(67.6％),淋巴结肿大20例(58.8％),外周血两系以上细胞减少24例(70.6％),纤维蛋白原降低30例(88.2％),甘油三脂升高27例(79.4％),谷丙转氨酶升高23例(67.6％),血清白蛋白降低29例(85.3％),血清铁蛋白升高32例(94.1％),NK细胞百分率降低31例(91.2％),骨髓中见噬血细胞现象27例(79.4％),浆膜腔积液12例(35.3％),脑脊液异常3例.原发疾病以EBV感染最常见共16例(47.1％),支原体感染3例(8.6％),脓毒症3例(8.6％),结缔组织病2例(5.9％),淋巴瘤2例(5.9％),原因不明8例(23.5％).明确诊断后即放弃治疗6例(20.6％),28例按照HLH-2004方案治疗.治疗4周评价临床有效19/23例(82.6％),疗程结束随访中20例,随访时间2个月至47个月,其中19例目前疾病状态评价为无活动病变(恢复).治疗及随访阶段共复发4例.治疗病例死亡9例.Kaplan-Meier生存分析提示治疗患儿3年无事件生存率为55±0.9％.结论：HPS由多种病因所致,其中EBV感染占首位,发病年龄以6岁前儿童为多,预后凶险,早期识别、确诊后及时采用HLH-2004方案治疗可显著改善预后.