静注人免疫球蛋白(pH4、10％)治疗成人特发性血小板减少性紫癜的Ⅲ期临床研究

摘要

目的:采用与静注人免疫球蛋白(PH4)对照,评价静注人免疫球蛋白(pH4、10％)治疗ITP患者的有效性和安全性。方法:采用多中心、前瞻、随机、开放、阳性药物平行对照的非劣效性试验设计方法,按1:1的比例随机接受连续2日的静注人免疫球蛋白(pH4、10％)治疗或连续5日的静注人免疫球蛋白(pH4)治疗,同时接受了相同的基础治疗(口服强的松1 mg/kg/日,疗程至少1周).以首次输注7日内血小板计数&50 X10VL的百分比为主要疗效指标。在治疗后7日内,对受试药物进行了有效性和安全性的评价。结果:本研究151名受试者进入安全性分析集,150名受试者进入全分析集,139名受试者进入符合方案分析集。试验组和对照组首次静注7日内血小板计数&50 x10VL的受试者在全分析集中分别为82.2％和80.5％,百分比的差值(95％CI)为1.7％( -10.8％,14.1％);在符合方案集中分别为87.9％和82.2％,百分比的差值(95％CI)为5.7％( -6.1％,17.5％).百分比差值的95％可信区间下限接近或大于预设的非劣效性界值-10％。在安全性分析集中,有14名(9.3％)受试者发生了22例与试验药物相关的A E,其中试验组11名(15.1％)受试者发生15例,对照组3名(3.8％)受试者发生7例。结论:静注人免疫球蛋白(pH4、10％)在治疗重症ITP上与静注人免疫球蛋白(pm)疗效相近,且具有同样良好的安全性。