无TBI预处理的单倍体移植治疗儿童急性白血病疗效分析

摘要

目的：探讨不含全身照射(TBI)的清髓预处理方案的单倍体造血干细胞移植治疗儿童急性白血病的疗效. 方法：回顾性分析自2007年11月至2014年9月在本院采用不含全身照射(TBI)的清髓预处理方案的亲缘单倍体造血干细胞移植治疗儿童急性白血病共28例,平均年龄为6.71±3.68岁,平均体重为26.83±12.24Kg.所有患儿回输集落刺激因子动员的的造血干细胞,用抗胸腺细胞球蛋白、环孢素A、霉酚酸酯和甲氨蝶呤预防移植物抗宿主病,总结临床特征,观察单倍体造血干细胞移植后植入情况,总体生存率、白血病复发及相关并发症,分析影响生存率的因素. 结果：所有患儿均获得造血干细胞的植入,28例儿童急性白血病患儿中,男18例,女10例.急性淋巴细胞白血病18例,急性髓性白血病10例,供者中父亲10例,母亲9例,兄弟姐妹9例.20例患儿采用氟达拉滨+马利兰+环磷酰胺的预处理方案,7例患儿采用改良的预处理方案马利兰+阿糖胞苷+环磷酰胺+司莫司丁.1例患儿采用马利兰+环磷酰胺的预处理方案.急性移植物抗宿主病Ⅰ-Ⅳ度19例,占67.85％,其中Ⅰ-Ⅱ度16例,占57.14％,Ⅲ-Ⅳ度3例占10.71％.慢性GVHD4例,慢性GVHD发生率14.28％.白细胞植入的中位时间分别为12.89±2.30天,血小板植的植入时间中位时间为20.17±8.00天.中位随访时间34.85±28.66月,其中3例死亡.多因素分析显示总体生存率与患儿的性别、年龄、疾病种类、疾病状态、HLA配型不合情况、发生急性移植物抗宿主病和慢性移植物抗宿主病无统计学差异.原发病复发为影响生存率的因素,移植后1年总体生存率分别为75％. 结论：采用不含全身照射(TBI)清髓预处理方案的亲缘单倍体移植能改善儿童急性白血病的的总体生存率,复发率相对较低,急性植物抗宿主病以轻度为主,慢性植物抗宿主病可控制理想程度.多因素分析影响生存率的主要原因为原发病复发,由于病例数和随访时间较短,仍需扩大病例数和随访时间进一步论证方案的安全性.