GIST分子靶向药物疗效评估的重要性及进展

摘要

胃肠道间质瘤(Gastrointestinal stromal tumors，GIST)是一组独立起源于胃肠间质干细胞的肿瘤，主要是由于c-kit癌基因突变导致KIT酪氨酸激酶持续活化，细胞增殖分化失控形成的。手术是GIST的首要治疗手段，但是术后有高达85％的患者出现复发、转移。复发转移性GIST对化疗不敏感，同时对放疗也有抵抗，治疗棘手。甲磺酸伊马替尼(STl571，格列卫)是肿瘤治疗史上第一个属于分子靶向治疗领域的信号传导抑制药物，也是迄今为止经过5年以上随访证实了安全性和有效性的酪氨酸激酶抑制剂。它可选择性抑制KIT和PDGFR突变导致的酪氨酸激酶异常活动，有效地抑制肿瘤细胞生长。