核糖化学修饰对siRNA功能影响的研究进展

摘要

RNA干扰(RNAi)主要是由一类小干扰RNA分子(siRNA)引发的转录后基因沉默现象。RNAi广泛存在于生物体内，是生命基因表达和生长发育的重要调控手段，对基因功能研究和基因治疗药物开发有着重要的应用价值。本文首先介绍了siRNA药物转化的障碍及其体内使用策略。然后分析了核糖2′-0H化学修饰和核糖其它化学修饰。最后总结到siRNA作为高效、特异的基因治疗手段，作为药物进入临床应是迟早的事情。