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SUPRAMOLECULAR NANOSUBSTRATE-MEDIATED DELIVERY SYSTEM ENABLES CRISPR/CAS9 KNOCKIN OF HEMOGLOBIN BETA GENE-A POTENTIAL THERAPEUTIC SOLUTION FOR HEMOGLOBINOPATHIES

机译：超分子纳米型介导的递送系统使血红蛋白β基因的CRISPR / CAS9敲门蛋白 - 血红蛋白病变的潜在治疗溶液

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摘要

Compositions, systems and methods for delivering CRISPR/Cas9-based genome editing system and a donor protein to a cell.

机译：用于将基于CRISPR / CAS9的基因组编辑系统和供体蛋白传递给细胞的组合物，系统和方法。

著录项

公开/公告号WO2021097305A1

专利类型
公开/公告日2021-05-20

原文格式PDF
申请/专利权人 THE REGENTS OF THE UNIVERSITY OF CALIFORNIA;
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申请/专利号WO2020US60535
发明设计人 TSENG HSIAN-RONG;YANG PENG;BAN QIAN;
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申请日2020-11-13
分类号A61K48;A61K9/51;A61P7;C12N15/85;C12N9/22;C12N15/113;C07K14/805;
国家 US
入库时间 2022-08-24 18:51:14

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