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OLIGONUCLEOTIDE THERAPY FOR LEBER CONGENITAL AMAUROSIS

机译:脱糖核苷酸治疗Leber先天性阿颈病

摘要

Antisense oligonucleotides target the mutation in introit 26 of the CEP290 gene and reduce inclusion of the aberrant exon into the CEP290 mRNA. The oligonucleotides include no more than 3 consecutive guanosines, have no more than 60% guanosine nucleobases, include at most one CpG sequence, and/or do not have the potential to form a hairpin comprising 3 or more consecutive complementary base pairs.
机译:反义寡核苷酸靶向CEP290基因的血有关26中的突变,并将异常外显子减少到CEP290 mRNA中。寡核苷酸包括不超过3个连续的胍,不超过60%的鸟苷核酶,包括至多一个CpG序列,和/或不具有形成包含3个或更多个连续互补碱基对的发夹。

著录项

  • 公开/公告号US2021139905A1

    专利类型

  • 公开/公告日2021-05-13

    原文格式PDF

  • 申请/专利权人 PROQR THERAPEUTICS II B.V.;

    申请/专利号US202117144728

  • 发明设计人 PATRICIA COROMOTO BIASUTTO;HEE LAM CHAN;

    申请日2021-01-08

  • 分类号C12N15/113;A61K31/7125;

  • 国家 US

  • 入库时间 2022-08-24 18:40:45

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