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compound, pharmaceutical composition, method for increasing the inclusion of smn2 exon 7 in mrna, method for increasing the amount of smn protein and method for treating sma in a human subject in need

机译：化合物，药物组合物，用于增加mRNA中smn2外显子7包含量的方法，增加smn蛋白量的方法和在需要治疗的人类受试者中治疗sma的方法

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Provided herein are compounds of formula (IIa1), compositions thereof and uses therewith for treating spinal muscular atrophy.

机译：本文提供式（IIa1）的化合物，其组合物及其与之一起用于治疗脊髓性肌萎缩的用途。

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公开/公告号BR112014019750A8

专利类型
公开/公告日2018-01-16

原文格式PDF
申请/专利权人 F. HOFFMANN-LA ROCHE AG;PTC THERAPEUTICS INC.;
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申请/专利号BR20141119750
发明设计人 AMAL DAKKA;ANTHONY A. TURPOFF;ELLEN WELCH;EMMANUEL PINARD;GARY MITCHELL KARP;HASANE RATNI;HONGYAN QI;JANA NARASIMHAN;LUKE GREEN;MARLA L. WEETALL;MATTHEW G. WOLL;NANJING ZHANG;NIKOLAI NARYSHKIN;SOONGYU CHOI;TIANLE YANG;XIAOYAN ZHANG;XIN ZHAO;
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申请日2013-02-08
分类号A61K31/53;A01N43/90;A61K31/519;C07D239/70;
国家 BR
入库时间 2022-08-21 12:54:06

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